近日，中國科學院微生物研究所孟頌東教授團隊主導的 “高劑量gp96治療ALS（漸凍癥）首個人體臨床試驗” 成果，發表于《The Innovation Medicine》（論文鏈接：https://www.the-innovation.org/article/doi/10.59717/j.xinn-med.2025.100157），研究由中科院微生物所、西湖大學附屬杭州一院等聯合完成。核心內容如下：

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安全性：無嚴重風險，身體耐受好

研究納入了多位漸凍癥患者，并進行了長時間隨訪。結果顯示，使用高劑量gp96治療漸凍癥期間：

（1）沒有患者出現和gp96直接相關的嚴重健康問題；

（2）只有1位患者出現了輕微發熱，沒有過敏、器官不舒服等其他情況；

（3）患者血液中均未檢測到抗gp96抗體升高，不用擔心中斷后引發自身免疫問題。

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免疫學效應：幫免疫系統 “找回平衡”

通過專業檢測發現，gp96能讓患者紊亂的免疫系統逐漸恢復穩定：

（1）之前過度活躍、容易引發炎癥的免疫細胞，數量慢慢降了下來，和健康人的水平越來越接近，那些會加重炎癥的反應也變弱了；

（2）專門負責 “壓制過度免疫反應” 的關鍵細胞，數量增加了不少，抑制炎癥的能力也變強了，還能促進身體產生減輕炎癥的物質；

（3）那些會攻擊身體、加重病情的免疫細胞，活躍度也降了下來，相關的炎癥反應也得到了控制。

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臨床療效：病情進展變慢了

（1）患者的身體功能評分有改善，不少人原本越來越差的狀態穩住了；長時間隨訪后，近一半患者的病情進展速度比治療前慢了很多；

（2）堅持治療時間越長的患者，病情進展速度越慢，能更好地維持身體功能；

（3）那些病情原本發展快、患病時間不算長、一開始身體功能還不錯的患者，使用gp96后效果更明顯；

（4）大部分患者的呼吸功能保持穩定，只有少數人出現了呼吸功能下降的情況。

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臨床意義

該成果證實高劑量gp96在漸凍癥治療中安全有效，團隊計劃開展更大樣本的臨床試驗，探索更優方案，為漸凍癥免疫治療提供新方向。

gp96治療漸凍癥重要進展節點

2022年7月

gp96注射液治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）臨床研究啟動會在海南博鰲恒大國際醫院順利召開。該項臨床試驗申請已于2022年6月21日獲得博鰲恒大國際醫院倫理審查委員會的批準。

2022年9月

9月6日，gp96注射液治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS）首批臨床研究患者（共12位）在海南博鰲恒大國際醫院進行第一次治療。

2023年2月

國際罕見病日，CCTV2《職場健康課》節目特邀中國科學院微生物研究所研究員孟頌東和北京大學第三醫院神經內科主任樊東升科普漸凍癥的預防與治療。

2024年8月

蔡磊-熱休生物漸凍癥藥物研發聯合實驗室簽約儀式在佛山熱休生物技術有限公司舉行。此次合作，標志著雙方將在藥物研發和臨床試驗方面深化合作，加快原創藥物研發進程，共同探索針對漸凍癥患者的個體化療法。

2024年8月

西湖大學醫學院附屬杭州市第一人民醫院運動神經元病診療中心啟用儀式在城北院區順利舉行。孟頌東教授團隊和運動神經元病診療中心將在藥物研發和臨床試驗方面深化合作，共同圍繞漸凍癥的臨床實際問題，聚焦評估、診斷及治療全過程，為患者提供更全面和個性化的診療服務。

2025年9月

中國科學院微生物研究所孟頌東教授團隊主導的 “高劑量gp96治療ALS（漸凍癥）首個人體臨床試驗” 成果，發表于《The Innovation Medicine》。